ΗΠΑ: Εγκρίθηκε φάρμακο που επιβραδύνει τη νόσο Αλτσχάιμερ

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ χορήγησε χθες Πέμπτη πλήρη έγκριση στο φάρμακο Leqembi για τη νόσο Αλτσχάιμερ, το πρώτο φάρμακο που επιβραδύνει την πορεία της νόσου.

«Η σημερινή ενέργεια είναι η πρώτη επαλήθευση ότι ένα φάρμακο που στοχεύει στην υποκείμενη διαδικασία της νόσου του Αλτσχάιμερ έχει δείξει κλινικό όφελος σε αυτή την καταστροφική ασθένεια», δήλωσε στην ανακοίνωση η Teresa Buracchio, εκτελούσα χρέη διευθύντριας του Γραφείου Νευροεπιστημών στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA.

Το φάρμακο εγκρίθηκε μόνο για άτομα με πρώιμες μορφές της νόσου Αλτσχάιμερ, δηλαδή άτομα με ήπια γνωστική εξασθένηση ή ήπια άνοια, τα οποία έχουν επιβεβαιωμένα πλάκες αμυλοειδούς στον εγκέφαλό τους. Ο δρ Λόρενς Χονιγκ, καθηγητής νευρολογίας στο Ιατρικό Κέντρο Irving του Πανεπιστημίου Columbia, εκτιμά ότι η ομάδα αυτή αποτελεί περίπου το ένα έκτο των περισσότερων από 6 εκατομμυρίων Αμερικανών που έχουν διαγνωστεί σήμερα με νόσο Αλτσχάιμερ.

Τα άτομα με πιο προχωρημένες μορφές της νόσου μπορεί να μην ωφεληθούν από το φάρμακο, είπε, και μπορεί να αντιμετωπίσουν αυξημένους κινδύνους ασφαλείας.

Ακόμα και για εκείνους που μπορεί να ωφεληθούν από το φάρμακο, σημείωσε ο Χονιγκ, δεν πρόκειται για θεραπεία- το Leqembi αποδείχθηκε σε μια κλινική δοκιμή 18 μηνών ότι επιβραδύνει τη μείωση της γνωστικής ικανότητας και λειτουργίας κατά 27%.

Το Leqembi δεν μπορεί να αποκαταστήσει τη γνωστική βλάβη, να αντιστρέψει την πορεία της νόσου ή να σταματήσει τη χειροτέρευσή της. Αλλά τα δεδομένα από μια μεγάλη κλινική δοκιμή δείχνουν ότι το φάρμακο -που χορηγείται κάθε δύο εβδομάδες ως ενδοφλέβια έγχυση- μπορεί να επιβραδύνει την έκπτωση κατά περίπου πέντε μήνες σε διάστημα περίπου 18 μηνών για άτομα με ήπια συμπτώματα.

Η Εταιρεία Alzheimer ανέφερε σε δήλωσή της την Πέμπτη ότι χαιρετίζει την πλήρη έγκριση του FDA.

«Αυτή η αγωγή, αν και δεν αποτελεί θεραπεία, μπορεί να δώσει στους ανθρώπους στα αρχικά στάδια της νόσου Αλτσχάιμερ περισσότερο χρόνο για να διατηρήσουν την ανεξαρτησία τους και να κάνουν τα πράγματα που αγαπούν», δήλωσε η Δρ Τζοάν Πάικ, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος της ομάδας. 

Αντενδείξεις

Άλλοι επιστήμονες πάντως δεν είναι τόσο αισιόδοξοι για τα οφέλη του Leqembi. Ο Δρ Αλμπέρτο Ισπέι, νευρολόγος στο Ιατρικό Κολλέγιο του Πανεπιστημίου του Σινσινάτι, είπε ότι η επιβράδυνση κατά 27% στην εξέλιξη της νόσου, είναι  κάτω από το όριο αυτού που θα ήταν «αισθητό» σε έναν ασθενή.

«Οι πιθανότητες για οίδημα στον εγκέφαλο ή και αιμορραγία είναι πολύ υψηλότερες από οποιαδήποτε πραγματική βελτίωση», είπε ο δρ. Ισπέι, ο οποίος είχε ζητήσει να μην λάβει  το φάρμακο πλήρη έγκριση για την θεραπεία του Αλτσχάιμερ.

Στην έγκρισή του, ο FDA προειδοποιεί μάλιστα για συγκεκριμένες παρενέργειες, σημειώνοντας ότι μπορούν να οδηγήσουν σε επιληπτικές κρίσεις και θάνατο. Επιπλέον, πριν από την έναρξη του φαρμάκου, οι ασθενείς θα πρέπει να υποβληθούν σε γενετικό έλεγχο για να κατανοήσουν καλύτερα τον κίνδυνο για αυτές τις παρενέργειες.

Περίπου το 12,6% των ασθενών που έλαβαν Leqembi  στη δοκιμή εμφάνισαν οίδημα στον εγκέφαλο, σε σύγκριση με το 1,7% των ασθενών στην ομάδα που πήρε εικονικό φάρμακο.Περίπου το 17% της ομάδας Leqembi παρουσίασε εγκεφαλική αιμορραγία, σε σύγκριση με 9% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

Στην Ευρώπη

Οι Ευρωπαίοι ασθενείς δεν μπορούν ακόμη να έχουν πρόσβαση σε αυτή τη νέα θεραπεία, καθώς το lecanemab υποβάλλεται επί του παρόντος σε πλήρη αξιολόγηση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, μετά την υποβολή αίτησης για έγκριση άδειας κυκλοφορίας τον Ιανουάριο του 2023. 

Οι αποφάσεις των ευρωπαϊκών ρυθμιστικών αρχών δεν αναμένονται πριν από το τέλος του έτους, αλλά το Alzheimer Europe ελπίζει σε ένα παρόμοιο θετικό αποτέλεσμα σε ευρωπαϊκό επίπεδο.

Με πληροφορίες από CNN, NYT