Νέο φάρμακο αναπτερώνει τις ελπίδες για το Αλτσχάιμερ

Ένα πειραματικό φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ που αναπτύχθηκε από την Eli Lilly and Co επιβράδυνε τη γνωστική εξασθένηση του εγκεφάλου κατά 35% σε μια στενά παρακολουθούμενη δοκιμή τελευταίου σταδίου, ανακοίνωσε η εταιρεία την Τετάρτη, αυξάνοντας τις ελπίδες για μια δεύτερη αποτελεσματική θεραπεία για τη νόσο που καταστρέφει τον εγκέφαλο.

Το φάρμακο, donanemab, πέτυχε όλους τους στόχους της δοκιμής. Επιβράδυνε την εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ κατά 35% έως 36% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε 1.182 άτομα που διαγνώστηκαν με νόσο σε πρώιμο στάδιο με βάση εξετάσεις που έδειχναν εγκεφαλικές εναποθέσεις αμυλοειδούς πρωτεΐνης και ενδιάμεσα επίπεδα πρωτεΐνης tau, δήλωσε η Lilly.

Οι υπόλοιποι 552 ασθενείς της μελέτης είχαν υψηλά επίπεδα tau, γεγονός που υποδηλώνει ότι είναι λιγότερο πιθανό να ανταποκριθούν στη θεραπεία.

Μετά το συνδυασμό και των δύο ομάδων, η donanemab φάνηκε να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ κατά 22% χρησιμοποιώντας μια κλίμακα που αναπτύχθηκε από τη Lilly για τη μέτρηση της γνώσης και των δραστηριοτήτων καθημερινής ζωής και κατά 29% με βάση μια πιο ευρέως χρησιμοποιούμενη κλίμακα εξέλιξης της άνοιας.

«Αυτά είναι τα ισχυρότερα δεδομένα φάσης 3 για μια θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ μέχρι σήμερα», δήλωσε η Maria Carrillo, επικεφαλής επιστημονικός υπεύθυνος της Εταιρείας Alzheimer.

Χρησιμοποιώντας την ευρέως χρησιμοποιούμενη κλίμακα άνοιας, τα αποτελέσματα των δοκιμών που δημοσιεύθηκαν πέρυσι έδειξαν ότι το Leqembi της Eisai Co Ltd και της Biogen Inc μείωσε τον ρυθμό της γνωστικής έκπτωσης κατά 27% σε ασθενείς με πρώιμη νόσο Αλτσχάιμερ.

Παρενέργειες

Στην ομάδα θεραπείας με donanemab, η Lilly δήλωσε ότι το πρήξιμο του εγκεφάλου, μια γνωστή παρενέργεια των φαρμάκων αυτού του τύπου, εμφανίστηκε στο 24% των συμμετεχόντων, με το 6,1% να εμφανίζει συμπτώματα. Αιμορραγία στον εγκέφαλο εμφανίστηκε στο 31,4% της ομάδας donanemab και στο 13,6% της ομάδας εικονικού φαρμάκου.

Στη δοκιμή φάσης 3 του Leqembi, το φάρμακο συσχετίστηκε με οίδημα του εγκεφάλου σε σχεδόν 13% των συμμετεχόντων στη μελέτη του.

Η Lilly δήλωσε ότι η συχνότητα εμφάνισης σοβαρού εγκεφαλικού οιδήματος στη μελέτη donanemab ήταν 1,6%, συμπεριλαμβανομένων δύο θανάτων που αποδίδονται στην κατάσταση και ενός τρίτου, μετά από περιστατικό σοβαρού εγκεφαλικού οιδήματος.

Ο Dr. Eric Reiman, εκτελεστικός διευθυντής του Ινστιτούτου Alzheimer του Banner, το οποίο διεξάγει μια μελέτη πρόληψης του Alzheimer με τη donanemab σε προσυμπτωματικούς ασθενείς, δήλωσε ότι ήταν «πολύ ενθουσιασμένος» με τα ευρήματα. «Σαφώς, κάποιος είδε οφέλη εδώ, αλλά υπάρχει κάποιος κίνδυνος που πρέπει να ληφθεί υπόψη».

«Υπάρχουν κίνδυνοι στην ιατρική, αλλά νομίζω ότι όταν κοιτάς αυτά τα αποτελέσματα στο πλαίσιο μιας θανατηφόρας απειλητικής για τη ζωή ασθένειας, (έχουν) πολύ νόημα», δήλωσε η διευθύντρια της Lilly Neuroscience, Anne White, σε συνέντευξή της στο Reuters.

Η Lilly δήλωσε ότι σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση για την παραδοσιακή έγκριση στις ΗΠΑ έως το τέλος Ιουνίου και στις ρυθμιστικές αρχές άλλων χωρών αμέσως μετά.

Το φάρμακο της Lilly είναι πιθανό να γίνει το τρίτο της κατηγορίας του στην αγορά μετά την έγκριση στις ΗΠΑ δύο παρόμοιων φαρμάκων που αναπτύχθηκαν από τους εταίρους Eisai και Biogen - Leqembi και Aduhelm, τα οποία δεν κατάφεραν να κερδίσουν έδαφος από τους γιατρούς ή τους ασφαλιστές αφού έδειξαν ελάχιστα στοιχεία ότι επιβράδυναν τη γνωστική έκπτωση.

Και οι δύο εγκρίθηκαν στο πλαίσιο του προγράμματος ταχείας επανεξέτασης του FDA, με βάση την ικανότητά τους να αφαιρούν τις αμυλοειδείς πλάκες.

Το Leqembi υποβάλλεται επί του παρόντος στην τυπική διαδικασία εξέτασης του FDA, με απόφαση που αναμένεται να ληφθεί έως τις 6 Ιουλίου.

Η Lilly εξακολουθεί να εργάζεται για την οριστικοποίηση της τιμής για το donanemab, και την προγραμματίζει στο ίδιο εύρος με άλλες παρόμοιες θεραπείες, δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος David Ricks στο CNBC.

Με πληροφορίες από Reuters